摘要：2018 年，中国有约 6.6 万名多重耐药结核病患者，多重耐药结核病的患病率位居世界第二。中国多重耐药结核病的诊断率、治疗率和治疗成功率均低于全球平均水平，在 30 个结核病高负担国家中，中国的治疗成功率排在倒数第 6 位。中国多重耐药结核病诊断治疗全程的高费用负担是发现率、诊断率、治疗率以及治疗成功率均较低的重要因素之一。2017 年，中国在全国范围内开展的结核病患者经济负担调查显示，多重耐药结核病患者的平均治疗费用超过 1.5 万美元，其中 70% 以上由患者自掏腰包负担，95.8% 多重耐药结核病患者家庭遭受灾难性支出。多重耐药结核病成为中国因病致贫的最重要原因之一。

中国根据世界卫生组织的最新指南更新了《国家多重耐药结核病治疗指南》，新指南推荐的治疗方案发生了重大变化。按照目前这些推荐药物在中国的价格水平，采用新基本方案治疗多重耐药结核病的一个完整疗程（20 个月）费用比以前增加了 4 - 5 倍，多重药结核病患者的经济负担显著增加。

中国的多重耐药结核病患者经济负担重的原因之一是缺乏协同的多渠道筹资模式来保障高值创新药物的可负担，为高费用负担、低支付能力患者建立安全网。中国基本医疗保险待遇设计和服务提供支付方式也有待改进，支持循证超说明书用药和激励 “老药新用” 的政策框架和协调机制缺失。

本研究建议，中国应继续努力确保将高效的多重耐药结核病药物作为公共卫生产品提供给患者，实现人人可负担。研究呼吁中国通过立法加强对循证超说明书用药的监管，加大对已上市药物扩大适应症研发的激励，支持针对多重耐药结核病等具有重大公共卫生意义疾病的  “老药新用”  研发，扩展覆盖多重耐药结核病全疗程的多渠道协同筹资模式和综合措施试点，为高费用负担、低支付能力患者建立安全网。

具体来讲，短期内，建议中国国家卫生健康部门应首先将更新后的《国家多重耐药结核病治疗指南》推荐的全部多重耐药结核病治疗药物尽快纳入国家基本药物目录，并列入享受罕见病用药支持性政策待遇的范畴（包括新药和新适应症的试验数据保护和简化的采购流程等）。其次，中国国家重大新药创制项目应支持国内企业与研究机构合作研发针对具有重大公共卫生意义疾病的创新药物和  “老药新用” 。第三，中国国家医保部门应继续对昂贵的专利药物进行价格谈判，并将《国家多重耐药结核病治疗指南》推荐的全部多重耐药结核病治疗药物纳入基本医疗保险药品报销目录。

长期内，建议中国参考法国的模式，制定  “临时授权用药”  监管（包括超说明书用药的评估、审批、药物不良反应监测和响应等）的法律框架，建立各级财政、卫生健康、医保和药品监管部门间的协调机制，与医疗服务提供者、科研工作者和社会组织一起成立工作组，共同消除多重耐药结核病治疗可及性的障碍。具体策略包括：政府定期增加对多重耐药结核病的财政支持力度，建立多渠道协同筹资模式，建立针对高费用负担、低支付能力患者的安全网。另外，还应采取跨部门协调措施，及时更新《国家多重耐药结核病治疗指南》，对具有重大社会、经济和政治影响的健康问题的用药，及时调整医保药品报销目录和待遇。
Keywords: MDR-TB, medication, affordable, financing, safety-net, off-label use, repurposed medicines