背景：部分有症状的非重型再生障碍性贫血（NSAA）的患者，可能无法负担抗胸腺细胞球蛋白（ATG）或异基因造血干细胞移植（HSCT）的治疗，如果他们对环孢素 A（CsA）无反应或不耐受，则可以选择他克莫司（FK）作为替代治疗。
方法：本研究招募了 101 名难治或不耐受 CsA，且无 HSCT 或 ATG 治疗机会的 NSAA 患者，对这些患者进行了至少 6 个月的他克莫司治疗，并维持了至少一年的随访。
结果：NSAA 患者的总缓解率（ORR）为 38.6%（完全缓解：9.9%；部分缓解：28.7%），中位起效时间为 6（3-10）个月。治疗期间，32（31.7%）例患者出现肌酐升高的不良反应，8 例（7.9%）患者的 AST/ALT 升高。随访结束时共有 25.6%（10/39）的患者复发。年龄（P=0.0005），FK 血药浓度（4.0-12 ng/ml，P=0.0005）和对 CsA 的不耐受性（P=0.012）是 ORR 的独立危险因素。FK 治疗前 NSAA 患者的调节性 T 细胞（Treg）水平远低于健康对照组（3.7±0.6% vs. 6.8±0.7%，P=0.0004），但 FK 治疗后 NSAA 患者的 Treg 细胞水平较治疗前显著升高（7.1±0.8% vs. 3.7±0.6%，P=0.0039）。
总结：本研究的结果表明，他克莫司是对难治性或不耐受 CsA 的 NSAA 患者的有效挽救性治疗措施。
关键词：非重型再生障碍性贫血；他克莫司；环孢素 A