背景：以多柔比星为基础的化疗方案被广泛用于非特指软组织肉瘤（STS）的治疗，但由于其不良反应严重，且存在心脏剂量限制性毒性，限制了其广泛应用。聚乙二醇化脂质体多柔比星（PLD）通过降低传统阿霉素的毒性反应，在多种肿瘤中被用作多柔比星的替代药物，包括软组织肉瘤。多柔比星联合异环磷酰胺的疗效优于多柔比星单药，但目前尚无PLD联合异环磷酰胺的标准推荐剂量。本研究探讨了在重组人粒细胞集落刺激因子（rhG-CSF）支持下，PLD联合固定剂量异环磷酰胺（IFO）治疗晚期STS的最大耐受剂量（MTD）。

方法：该研究采用“3+3”剂量递增设计。患者给予单周期PLD和IFO（3g /m²/d, d1-3），并预防性使用rhG-CSF。PLD的起始剂量为30 mg/m²，每个剂量组增加5 mg/m²。主要终点是MTD，次要终点是安全性。

结果：2020年1月13日至2022年9月14日期间，共有23例患者入组。55 mg/m²剂量组中，2例患者出现剂量限制性毒性（DLT）。在rhG-CSF支持下，单周期PLD联合IFO（3 g/m²/d, d1-3）的MTD为50 mg/m²。在所有剂量水平中，最常见的3/4级不良事件是白细胞减少症（89.96%）、中性粒细胞减少症（82.61%）和淋巴细胞减少症（56.52%）。总体客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为33.33%（95% CI: 9.92 ~ 65.11）和83.33%（95% CI: 51.59 ~ 97.91）。

结论：在rhG-CSF支持下，单周期的PLD联合IFO (3 g/m²/d, d1-3)治疗晚期STS的MDT为50 mg/m²，为患者提供了一种有效且安全的治疗选择。