背景：肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）是最常见的原发性肝癌，中晚期癌预后极差，严重威胁人类健康，急需开发新的治疗方法。卟啉金属有机骨架（porphyrin metal-organic frameworks，PMOFs）是一类多孔无机-有机杂化功能材料，具有良好的生物相容性。
方法：将钆-卟啉金属有机骨架与叶酸（folic acid，FA）偶联，制备新型纳米粒子叶酸-钆-卟啉金属有机骨架（folic acid nanoscale gadolinium-porphyrin metal-organic frameworks，FA-NPMOFs）。首先，利用透射电子显微镜、傅立叶变换红外光谱分析仪和热重分析仪对 FA-NPMOFs 的物理化学特性进行表征；第二，分别在 HepG2 细胞系、斑马鱼胚胎和幼鱼检测 FA-NPMOFs 的生物毒性和成像能力；第三，以Tg（fabp10：rtTA2s-M2 ; TRE2:EGFP-kras ^G12V）转基因斑马鱼为动物模型，研究 FA-NPMOFs 对 HCC 的靶向递送和光动力治疗作用。
结果：FA-NPMOFs 为球形结构，具有良好的分散性和水溶性，体内和体外生物毒性均较低，具有较强的荧光和磁共振成像能力。FA-NPMOFs 对叶酸受体（folate receptor，FR）阳性细胞亲和力强，可以特异性聚集于肝癌组织，并且特定波长的激光照射可以有效杀伤肝癌细胞，缩小肿瘤体积。
结论：新型纳米粒子 FA-NPMOFs 具有双模态成像能力，可以有效地靶向FR表达阳性组织并发挥光动力治疗作用。FA-NPMOFs 是开发 HCC 以及其他 FR 阳性肿瘤新疗法的良好药物载体。
关键词：纳米-钆-卟啉金属有机骨架；叶酸；肝细胞癌；双模态成像；光动力治疗