目的：为了评价以利妥昔单抗为基础的联合方案治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的安全性和有效性，我们进行了一项荟萃分析来定量合成总体缓解率（ORR）、主要缓解率（MRR）、完全缓解率（CRR）以及3级以上的血液学不良事件。
材料和方法：我们在 PubMed、Web of Science、Embase  和 The Cochrane Library 这些数据库检索相关的研究。采用 Newcastle-Ottawa 量表评价纳入文献的质量，采用随机效应模型进行所有的定量合成分析。
结果：我们检索到 22 项研究，共计纳入 806 名 WM 患者。定量合成的结果显示以利妥昔单抗为基础的联合方案治疗后的 ORR  为 84% （95% CI，81%-87%），MRR 为 71%（95% CI，66%-75%），CRR 为 7%（95% CI，5%-10%）。各亚组分析结果显示：利妥昔单抗联合传统的含烷化剂的化疗方案治疗 WM 的 ORR 为 86% （95% CI，81%-89%），MRR 为 74% （95% CI，69%-79%），CRR 为 8%（95% CI，4%-14%）；利妥昔单抗联合嘌呤类似物治疗 WM 的 ORR 为 85%（95% CI，79%-89%），MRR 为 74% （95% CI，66%-81%），CRR  为  9%（95% CI， 4%-15%）；利妥昔单抗联合蛋白酶体抑制剂治疗 WM 的 ORR  为 86% （95% CI，81%-90%），MRR 为 68% （95% CI，58%-77%），CRR  为 7% （95% CI，3%-11%）；利妥昔单抗联合免疫调节剂组的缓解率相对较低， ORR 为 67% （95% CI，51%-81%）， MRR  为  56%（95% CI，27%-83%）， CRR 为  5% （95% CI，1%-12%）。常见的 3 级及以上血液学毒性的发生率：中性粒细胞减少 33%（95% CI: 17%-52%）、血小板减少 7%（95% CI：3%-11%）、贫血 5%（95% CI: 3%-9%）。
结论：利妥昔单抗联合烷化剂、嘌呤类似物或蛋白酶体抑制剂治疗华氏巨球蛋白血症有效性较高，血液学毒性可耐受。
关键词：华氏巨球蛋白血症、利妥昔单抗、联合治疗