目的：评价应用预处理方案中加用地西他滨的的异基因造血干细胞移植治疗中高危 MDS 及 t-AML 患者，对移植相关并发症及预后的影响。
方法：以 2005 年 12 月至 2018 年 6 月于北京大学第一医院进行异基因造血干细胞移植的中高危 MDS 及 t-AML 患者 76 例为研究对象，其中预处理方案中加用地西他滨（地西他滨组）40 例、预处理方案中不加用地西他滨（非地西他滨组）36 例。结果 中位随访时间 40 个月（1-155 个月），地西他滨组与非地西他滨组的 II 至 IV 度急性移植物抗宿主病累积发生率分别为 12.5%（95% CI 4.9-30.9%）和 41.5%（95% CI 28.1-61.2%），P=0.005。多因素分析发现含地西他滨的预处理方案是减少 II-IV 度急性移植物抗宿主病的保护因素（HR=0.279，95% CI 0.102-0.765，P=0.013）。地西他滨组肺部感染发生率（22.5%），较非地西他滨组（52.78%）明显减少（P=0.012）；地西他滨组与非地西他滨组的 3 年总体生存率（OS）、无病生存率（DFS）、复发率（RR）差异无统计学意义（P 值分别为 0.980、0.959、0.573）。地西他滨组与非地西他滨组中位复发时间分别为 7 个月（2-12 个月）和 3 个月（2-4 个月），P=0.171。分组分析显示，加用地西他滨的预处理方案具有降低 IPSS-R 极高危患者移植后复发率的趋势（p=0.085）。
结论：异基因造血干细胞移植的预处理方案中加用地西他滨，治疗中高危 MDS 及 t-AML，可明显降低 II 至 IV 度急性移植物抗宿主病的发生率，两组总体生存率、无病生存率、复发率无显著差异，但含地西他滨的预处理方案可延长中位复发时间及降低高危患者的复发率。Keywords: myelodysplastic syndrome, acute myeloid leukemia, Decitabine, transplantation conditioning, graft versus host disease, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation