背景：具有良好转染效率的肿瘤靶向载体构建，对于实现肿瘤基因治疗具有至关重要的意义。本论文采用苯硼酸修饰聚酰胺-胺载体（命名为PP）进行 Plk-1 siRNA（命名为 siPlk-1）的递送，以期获得良好的抗肿瘤效果。
材料与方法：PP 与 siPlk-1 的相互作用通过凝胶阻滞研究来评价，基因转染效率与肿瘤靶向能力则以肝癌细胞系 HepG2 为模型，通过流式细胞术及激光共聚焦显微镜来评价。PP/siPlk-1 复合物的抗增殖效应及相关机制，通过 MTT 技术、细胞凋亡及细胞周期阻滞进行评价。PP/siPlk-1 递送诱发的抗迁移效果，则通过划痕愈合实验及 Transwell 小室迁移实验来评价。最后，实时定量 PCR 及蛋白质免疫印迹实验用于评价 siPlk-1 递送后 Plk-1 蛋白的表达水平。
结果：衍生物PP能够压缩 siPlk-1 形成稳定的纳米复合物（氮/磷比大于 3.0 时），同时能够以苯硼酸依赖的形式促进 siPlk-1 的转染。由于 Plk-1 基因的沉默，PP/siPlk-1 纳米复合物能够获得良好的抗肿瘤增殖效果，该效果与诱导肿瘤增殖抑制与 G2 期周期阻滞密切相关。同时，PP/siPlk-1 纳米复合物能够有效抑制肿瘤的迁移与浸润。
结论：本研究证明衍生物 PP 是一类理想的肿瘤靶向型载体，能够有效介导 siPlk-1 递送，达到恶性肿瘤基因治疗的目的。
关键词：苯硼酸；聚酰胺-胺；肿瘤靶向能力；siPlk-1；基因治疗