目的：最近，DESTINY-Breast04 试验显示，与化疗相比，使用 trastuzumab deruxtecan 治疗的 HER2 低表达的晚期或转移性乳腺癌患者的总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）都有明显的益处。但该治疗方案的经济性尚未评估，故该研究从美国支付方的角度评估了 trastuzumab deruxtecan 的经济性。
方法：我们建立了一个分区生存模型来预测乳腺癌的病程。OS 和 PFS 数据来自 DESTINY-Breast04 试验。我们将生存数据推算到随访时间之外，以评估长期生存预后。收集了直接医疗费用和效用数据。增量成本效用比（ICUR）作为评估治疗方案的经济性的主要结果。此外，进行了单因素敏感性和概率敏感性分析，以分析模型的不确定性。
结果：在基础分析中，trastuzumab deruxtecan 与化疗相比，所有患者组和激素受体阳性（HR+）亚组的 ICUR 分别为 346,571.8 美元/QALY 和 337,789.4 美元/QALY。单因素敏感性分析显示，OS 的风险比、trastuzumab deruxtecan 的单价和体重对结果有比较大影响。概率敏感性分析显示，对于所有患者组和 HR+亚组，trastuzumab deruxtecan 具有经济性的可能性分别为 14.5% 和 12.6%。
结论：成本效效果分析表明，从美国支付方的角度来看，以 150,000 美元/QALY 为意愿支付阈值时 trastuzumab deruxtecan 不太可能成为 HER2 低表达乳腺癌患者的首选方案，。
关键词：成本效果分析，HER2 低表达乳腺癌，trastuzumab deruxtecan，分区生存模型