目的:评价沙利度胺治疗输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的长期安全性和有效性。

方法:50例TDT患者采用沙利度胺治疗，随访5年。沙利度胺50mg/次，每天一次，晚餐后给药。可耐受者3天后加量到150mg /d。治疗1年后，血红蛋白(Hb)水平稳定在最大值，沙利度胺逐渐减量并维持在最小剂量。评估血液学反应、输血依赖和溶血指标。

结果:在9个月的随访中，38例(76%)患者获得显著疗效，1例(2%)获得良好疗效，4例(8%)获得微显效，7例(14%)无效。总有效率为86%。9个月时，Hb水平从基线时的79.0±13.2 g/L上升到99.0±13.7g/L (P<0.001)。取得显著疗效的患者在随访期间Hb水平继续升高。48个月时，Hb平均值为98.99±10.3g/L，21例患者(84.0%)不再需要输血。其中3例患者沙利度胺维持在25mg /d。5例患者完成60个月的随访，平均Hb水平为99.8±6.7g/L。随访期间，发生药物不良反应均为1～2级，未发3级及以上的药物不良反应。同时没有观察到溶血指标的下降。

结论:沙利度胺长期耐受性良好，可显著改善血红蛋白水平，减轻输血负担。