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细胞外囊泡:基因药物递送载体的明日之星

 

Authors Sun M, Zhang H, Liu J, Chen J, Cui Y, Wang S, Zhang X, Yang Z 

Received 24 October 2023

Accepted for publication 20 February 2024

Published 6 March 2024 Volume 2024:19 Pages 2241—2264

DOI https://doi.org/10.2147/IJN.S446224

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Editor who approved publication: Dr Kamakhya Misra

摘要:近年来,基因治疗已经广泛用于各种疾病的治疗并取得了较好的效果。例如COVID-19疫苗被认为是基因治疗的有效应用,但其从实验到临床的转化过程中仍存在易被核酸酶降解、毒副作用大、选择性差以及难以跨越屏障等问题。因此,为了能够成功地应用基因治疗,迫切需要一种安全可靠的递送载体。细胞外囊泡因其低免疫原性、良好的生物相容性和低毒性等优点,被认为是递送基因药物的理想药物载体。为了更好地了解细胞外囊泡的特性及其作为基因药物传递载体的优势,本文综述了细胞外囊泡的起源、产生方法、分离纯化方法以及它们的优缺点。同时,我们也讨论了细胞外囊泡的工程化方法。此外,本文也介绍了细胞外囊泡递送microRNA,信使RNA,质粒、反义寡核苷酸、CRISPR/Cas9DNA适配体的研究进展。我们相信这篇综述将为基因药物的开发提供一个理论基础。

关键词:细胞外囊泡,基因治疗,药物递送系统,基因药物